Tumore al pancreas con metastasi al fegato: la storia di Egle e il nuovo daraxonrasib

Quando Egle scopre di avere un tumore al pancreas, Emanuela comincia a cercare risposte, specialisti e nuove possibilità di cura. Poi la malattia sviluppa metastasi al fegato e dagli Stati Uniti arriva una notizia importante: l’approvazione di daraxonrasib, una nuova terapia adatta ad alcuni pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico. Una cura che in Italia ancora non è accessibile, ma la figlia Emanuela ha la caparbietà e l’enrgia di una donna di 40 anni e non si arrende facilmente

Quel dolore c’era, ma all’inizio sembra raccontare una storia conosciuta. Egle soffre da tempo di disturbi gastrointestinali e proprio per questo si sottopone regolarmente a controlli. Poi il fastidio addominale muta, ha qualcosa di insolito. A volte arriva fino alla schiena.

«Mia madre diceva che era un dolore diverso» racconta la figlia, Emanuela. «La gastroscopia non mostra niente di particolare. Anche una precedente ecografia addominale era risultata negativa. Eppure il fastidio continua. A dicembre 2025 il medico di famiglia ripete l’ecografia e questa volta chiede un approfondimento».

Emanuela e sua madre vanno al pronto soccorso. Dopo ore di attesa è il momento di una risonanza magnetica con mezzo di contrasto. Insieme alle immagini, arriva la risposta che nessuna delle due avrebbe voluto ricevere: c’è una lesione alla testa del pancreas.

«Tra le mie paure più grandi c’è sempre stata quella che io o qualcuno della mia famiglia potessimo ammalarci di questo tipo di malattie» dice Emanuela. Quando proprio quel timore prende forma, per Emanuela è un brutto colpo. Disperazione, spaesamento, rabbia. Infine comincia la ricerca.

Emanuela inizia a fare quello che fanno molti familiari quando una diagnosi oncologica entra in casa: prova a trasformare paura e disperazione in azione. «Ero alla ricerca continua di una soluzione, come se dovessi trovarla io. Poi ho capito che purtroppo non dipende da me» ammette.

Il tumore non è operabile e deve essere affrontato farmacologicamente, le dicono i medici. Emanuela, però, non vuole accettare quella conclusione e insieme al fratello va alla ricerca di un secondo parere.
«Il mio primo pensiero è stato: devo andare da qualcuno che opera, perché qui ad Ascoli Piceno non operano. Come fanno a sapere che non ci siano delle possibilità diverse?».

Passa dal Policlinico Gemelli di Roma all’Ospedale San Raffaele di Milano, ma qualche esperienza è deludente, frettolosa e di alcuni incontri ricorda soprattutto la mancanza di empatia. Infine, parla con un esperto della Fondazione Umberto Veronesi e ottiene risposte, spiegazioni comprensibili e tanta umanità.
«Il modo in cui una diagnosi viene comunicata conta», dice Emanuela. «Non modifica la malattia, ma può modificare profondamente l’esperienza di chi è malato o del caregiver che supporta il proprio caro».

“Purtroppo non tutti i malati hanno il tempo per aspettare la burocrazia”

Le cure cominciano subito all’ospedale di Ascoli Piceno. Egle inizia la prima linea di chemioterapia il 16 gennaio e continua per circa sei mesi.

«Al controllo del 7 maggio la massa pancreatica risulta ridotta e non vengono rilevate metastasi. Anche i marcatori tumorali, inizialmente molto elevati, diminuiscono. Il trattamento sembrava avere imboccato la direzione sperata» racconta Emanuela. «Non smetterò mai di ringraziare l’oncologa che da allora si prende cura di mia mamma, la dottoressa Lucia Angelelli si è prodigata tanto per noi. All’ospedale di Ascoli Piceno lavorano bravissime persone, dei gran professionisti».

Di lì a poco, però, Egle comincia nuovamente ad avere dolore e la pelle assume una colorazione giallastra. Gli esami mostrano un forte aumento della bilirubina e un’ostruzione delle vie biliari. Una nuova indagine radiologica cambia ancora una volta lo scenario.

«Abbiamo visto che la massa era tornata alla grandezza iniziale e che c’era la comparsa di metastasi al fegato» racconta Emanuela, senza riuscire a nascondere la sua preoccupazione. «Mia mamma è stata ricoverata e sottoposta al posizionamento di una protesi biliare, necessaria per ripristinare il deflusso della bile. Quando poi i valori della bilirubina sono scesi, ha iniziato una seconda linea di chemioterapia».

Nel momento in cui la diagnosi si evolve in tumore al pancreas con metastasi al fegato per Emanuela diventa ancora più urgente quella ricerca di nuove possibilità terapeutiche cominciata mesi prima.

Quando un tumore del pancreas sviluppa metastasi al fegato significa che alcune cellule tumorali hanno lasciato la sede originaria e hanno raggiunto un altro organo. Si parla quindi di malattia metastatica.
Nel tumore del pancreas metastatico i trattamenti sistemici hanno l’obiettivo di controllare la malattia, rallentarne la progressione, ridurne i sintomi quando possibile e prolungare la sopravvivenza.
La scelta dipende da molti elementi: condizioni generali, terapie già ricevute, risposta ai trattamenti precedenti, caratteristiche molecolari del tumore e possibilità di accesso a studi clinici o nuove strategie terapeutiche.
Ed è proprio cercando una di queste possibilità che Emanuela legge del daraxonrasib.

Leggendo un articolo sul giornale Emanuela scopre della ricerca che apre nuove prospettive nella cura del tumore al pancreas. E tra gli specialisti che partecipano allo studio c’è la dottoressa Chiara Cremolini, oncologa dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana, uno dei pochi centri italiani coinvolti nella sperimentazione internazionale del daraxonrasib.

«Le ho scritto e lei mi ha spiegato che sarebbe esattamente il caso di mia madre, se il farmaco fosse disponibile in Italia» ci racconta Emanuela. «Da quel momento sono cominciate telefonate, email, contatti con oncologi, strutture sanitarie e istituzioni»

Intanto, negli Stati Uniti, il 26 agosto 2026 la Food and Drug Administration ha approvato daraxonrasib, commercializzato con il nome Rasonque da assumere per via orale una volta al giorno, per il trattamento di adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che abbiano già ricevuto almeno una precedente terapia sistemica oppure non siano candidabili a una terapia sistemica con più farmaci.

Quella con il daraxonrasib non è quindi una terapia destinata indistintamente a ogni persona con tumore del pancreas. Però rappresenta una novità significativa perché agisce su una famiglia di proteine (RAS) con un ruolo determinante nella crescita di molti adenocarcinomi pancreatici.

L’approvazione FDA si basa sullo studio internazionale di fase 3 RASolute 302, condotto su 500 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico in progressione dopo una precedente linea di terapia sistemica.
I partecipanti sono stati assegnati a daraxonrasib oppure a una chemioterapia standard scelta dal medico.
Nella popolazione complessiva dello studio, la sopravvivenza globale mediana è stata di 13,2 mesi con daraxonrasib rispetto a 6,7 mesi con la chemioterapia.

I numeri, sicuramente importanti, vanno letti correttamente. Mostrano infatti una riduzione del rischio di morte osservata nello studio, che però non equivale a dire che il farmaco guarisca il tumore metastatico.

Ovviamente, la terapia con daraxonrasib può causare effetti indesiderati e la FDA segnala alcune tossicità che richiedono particolare attenzione clinica.
Sono quindi l’oncologo e il team che conosce la storia clinica di ogni paziente a poter stabilire se una terapia di questo tipo possa essere appropriata.

Uno dei problemi più frustranti dell’innovazione oncologica è che una terapia può essere approvata in un Paese e non essere ancora disponibile in un altro.
Al 12 ottobre 2026, daraxonrasib è autorizzato negli Stati Uniti ma non ancora da noi. Il farmaco deve completare il percorso regolatorio prima di poter essere commercializzato nell’Unione Europea.
L’EMA ha avviato la revisione graduale, procedura che mira ad accelerare la valutazione di un farmaco, analizzando i dati in fasi successive, man mano che diventano disponibili.

Quindi, non è possibile prevedere la tempistica della revisione per daraxonrasib; ma in questo modo il processo dovrebbe essere più rapido rispetto alla valutazione classica, visto che si comincia già da prima della presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio.
Per chi convive con una malattia metastatica, però, il tempo amministrativo e quello della malattia non sempre coincidono.
Ed è da questa distanza che nasce la battaglia di Emanuela.

“Firma anche tu la petizione di Emanuela su Change.org“

Attualmente il farmaco si può avere in Italia solo tramite importazione ospedaliera a carico del paziente con costi molto elevati: circa 39.000 dollari è la spesa mensile per la terapia.

In Italia esistono procedure che, in determinate circostanze, consentono l’accesso precoce a un medicinale prima della normale commercializzazione. L’uso compassionevole può essere preso in considerazione per pazienti con malattie gravi, rare o potenzialmente letali quando, secondo il medico, non esistono ulteriori valide alternative terapeutiche oppure il paziente non può essere inserito in una sperimentazione clinica.

Chiedere un farmaco non significa, però, ottenerlo automaticamente.
AIFA chiarisce infatti che nell’uso compassionevole il farmaco è fornito direttamente e senza costi dal produttore. Quindi il produttore è il primo che deve rendersi disponibile ad avere compassione del malato.

L’AIOM (Associazione Italiana di Oncologia Medica) ha già chiesto a Revolution Medicines l’attivazione immediata di un programma di uso compassionevole gratuito per i pazienti italiani.
Ma ancora si hanno risposte in merito a questa richiesta.

Anche Emanuela, insieme all’oncologa, ha contattato Revolution Medicines per verificare la possibilità di accedere al trattamento attraverso lo strumento dell’uso compassionevole.
Purtroppo, senza successo. Almeno sino ad ora.

«Sembra che tutti debbano aspettare qualcosa, devono attendere l’EMA, devono attendere l’AIFA, devono attendere tante cose» sottolinea Emanuela. «Però non tutti i malati hanno il tempo di attendere».
Lo scarto che può esistere tra le procedure necessarie a garantire efficacia e sicurezza di un farmaco e la percezione del tempo di una famiglia che convive con un tumore metastatico in certi casi ha effetti drammatici.

Lo scarto che può esistere tra le procedure necessarie a garantire efficacia e sicurezza di un farmaco e la percezione del tempo di una famiglia che convive con un tumore metastatico può avere effetti drammatici

Emanuela decide allora di provare un’altra strada: rendere pubblica la vicenda e avviare una petizione: «una raccolta firme perché tutti sappiano come funziona questo meccanismo e per cercare di cambiarlo insieme».

Non vuole raccogliere denaro per portare sua madre negli Stati Uniti. Il punto, per lei, è esattamente l’opposto.
«Avrei potuto fare una petizione nella quale chiedevo soldi per mamma, per aiutarla ad andare in America. Non è questo il mio obiettivo».

La sua battaglia nasce dall’idea che un’eventuale possibilità terapeutica non dovrebbe dipendere dalle disponibilità economiche della singola famiglia.
«Anche un minuto in più che io posso passare con mia mamma è prezioso» dice con la voce rotta dall’emozione. «Ma credo che sia importante muoversi per dare una possibilità a più persone, non a una sola».

“Avrei potuto fare una petizione nella quale chiedevo soldi per mamma, per aiutarla ad andare in America. Non è questo il mio obiettivo”

Egle, intanto, continua il percorso terapeutico. Emanuela non si arrende, mentre affida la mamma alle cure dei medici di Ascoli Piceno, cerca nuove possibilità. Le due cose possono convivere.

Daraxonrasib rappresenta oggi una delle più rilevanti novità terapeutiche per l’adenocarcinoma pancreatico metastatico. Non è una cura miracolosa e non va considerata automaticamente adatta a ogni paziente. I risultati dello studio che ne ha determinato l’approvazione americana mostrano però un vantaggio rispetto alle chemioterapie. Quei dati hanno soprattutto il significato di una possibilità che in questo momento è preclusa ai malati europei e italiani, come la signora Egle.

Ed è per questo che Emanuela continua a bussare alle porte. Non soltanto per la mamma, Egle.

Questa vicenda familiare ci apre una domanda molto più grande: quanto deve aspettare un paziente quando la ricerca scientifica corre più velocemente dell’accesso alle cure?